下丘脑是大脑中调节饥饿、饱腹感、能量消耗和代谢率的关键区域。当这个区域受到损伤时,可能会导致严重的代谢和食欲调节问题,从而引起肥胖。
遗传性肥胖症是由单基因突变引起的罕见病状,而下丘脑肥胖症则是由于下丘脑损伤,如颅咽管瘤及其治疗导致的。这两种肥胖症都与下丘脑功能异常有关,但后者在病理上更为复杂。
随着肥胖症全球流行率的不断上升,医疗界更为深入地研究了体重控制的分子和神经激素机制,以寻找新的治疗靶点。在这一背景下,Setmelanotide作为一种针对下丘脑肥胖症的新型药物,显示出了巨大的治疗潜力。
Setmelanotide是一种合成的黑色素皮质素-4受体(MC4R)激动剂,它通过激活MC4R来调节食欲和能量消耗,从而减少体重。MC4R是下丘脑控制体重稳态的关键受体,其功能障碍与多种肥胖症有关。
2024年4月29日,《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》杂志发表了一项关于Setmelanotide治疗下丘脑肥胖症的II期临床试验结果。在这项开放标签、多中心的试验中,18名6至40岁的患者接受了为期16周的Setmelanotide治疗。研究结果显示,89%的患者BMI至少减少了5%,平均BMI下降了15%,并且没有出现重大安全问题。常见的不良事件包括恶心(61%)、呕吐(33%)、皮肤色素沉着过度(33%)和腹泻(22%)。
进一步的长期扩展研究显示,完成12个月随访的患者体重下降了26%。尽管这些结果令人鼓舞,但由于研究样本量小、年龄范围广,以及下丘脑肥胖症的异质性,仍需要通过III期临床试验来进一步验证Setmelanotide的疗效和安全性。
Setmelanotide表现出了下丘脑肥胖症的治疗潜力,尽管还需要更多的研究来确认其在更广泛患者群体中的疗效,但目前的临床试验结果已经显示出了Setmelanotide在治疗这一复杂病状方面的潜力。随着对下丘脑肥胖症病理机制更深入的理解,Setmelanotide可能成为管理这一疾病的有效工具。
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